L'édition du génome entre scandale et utilisation pratique

Dans les pays où la loi l'autorise - la Suisse n'en fait pas partie -, la recherche avec Crispr peut également être menée sur des embryons humains à des conditions très strictes. Ces conditions impliquent que les expériences soient interrompues au bout de 14 jours et que les embryons ne soient jamais implantés dans l'utérus d'une femme.

La communauté mondiale s'accorde cependant à dire que les méthodes d'édition du génome Crispr ne sont pas encore suffisamment sophistiquées pour être utilisées pour modifier la lignée germinale humaine (ovules et spermatozo?des). En effet, nous, scientifiques, ne comprenons pas encore suffisamment comment le mécanisme Crispr-Cas fonctionne sur les embryons humains. Nous ne pouvons pas exclure que l'utilisation de cette technologie puisse entra?ner des modifications autres que celles souhaitées, y compris des modifications potentiellement nocives. En intervenant dans la lignée germinale humaine, He Jiankui a franchi une ligne rouge : les enfants nés en Chine transmettront un jour leurs modifications génétiques à leurs descendants.

?tudes cliniques en Europe et aux ?tats-Unis

Avec toute l'indignation suscitée par la modification de la lignée germinale humaine par He Jiankui, il peut sembler étonnant à première vue que des études cliniques soient actuellement menées à nos portes - en Europe et aux ?tats-Unis - dans lesquelles la technologie Crispr est utilisée sur des êtres humains : il y a quelques semaines, deux entreprises américaines ont rapporté¹ ainsi qu'une université allemande² sur les premiers succès des thérapies Crispr chez les patients atteints de bêta-thalassémie ou de drépanocytose. La différence essentielle réside toutefois dans le fait que ces thérapies pasconduisent à la transmission de modifications génétiques aux générations futures. Ces thérapies sont plut?t comparables à un médicament : elles n'agissent que sur le patient individuel.

La bêta-thalassémie et la drépanocytose sont des maladies héréditaires graves dans lesquelles la formation des globules rouges est perturbée. Je participe également à un (autre) projet de scientifiques américains.³,Nous avons lancé un projet de recherche sur la drépanocytose avec Crispr. Nous prévoyons de commencer les études cliniques l'année prochaine.

Toutes ces études sont fondamentalement différentes des "bébés Crispr" chinois : Dans toutes les thérapies d'édition du génome qui font actuellement l'objet d'essais cliniques, seules les somatiques cellules et non les cellules germinales (ovules et spermatozo?des). Les cellules somatiques sont les cellules ordinaires du corps, chacune de la peau, des muscles, du foie, du sang et ainsi de suite. Les thérapies d'édition génomique pour les maladies du sang telles que la drépanocytose sont en principe des greffes de moelle osseuse, mais dans lesquelles les patients sont leurs propres donneurs de moelle osseuse. Les médecins prélèvent la moelle osseuse d'un patient, modifient les cellules à l'extérieur du corps avec Crispr et les réintroduisent dans la moelle osseuse.

Dans ces thérapies, seuls les patients individuels sont traités. Comme les modifications génétiques ne sont pas transmises aux générations futures, il se peut que leurs enfants soient tout de même atteints de la maladie héréditaire plus tard. Si tel est le cas, les enfants sont toutefois en mesure de décider eux-mêmes si et comment ils veulent traiter la maladie.

Un grand potentiel pour les thérapies

La bêta-thalassémie et la drépanocytose sont deux exemples de maladies héréditaires causées par un seul gène défectueux. Au total, plus de 7000 maladies de ce type sont connues. En principe, elles ont toutes le potentiel d'être un jour traitées par l'édition du génome Crispr. De nombreux projets de recherche sont en cours dans ce domaine, notamment ceux qui visent à guérir la dystrophie musculaire, les maladies métaboliques qui endommagent le foie, une forme congénitale de cécité ainsi que de graves troubles congénitaux du système immunitaire. En outre, des études cliniques sont en cours pour utiliser Crispr dans la lutte contre certains cancers, en modifiant les cellules immunitaires de l'organisme pour qu'elles attaquent les cellules tumorales.

Nous vivons une époque très excitante en ce qui concerne la médecine génétique. Depuis des millions d'années, l'humanité souffre de maladies génétiques sans que leurs causes aient pu être traitées. Avec Crispr, l'édition du génome est devenue relativement simple. Cela nous donne la possibilité de proposer pour la première fois un traitement à de nombreux patients.

Lorsque nous examinons le cas d'une crapule comme He Jiankui, nous devons faire attention à ne pas le confondre avec ces approches d'édition du génome qui en sont fondamentalement différentes, qui sont appliquées avec une grande prudence et qui ne transmettent pas de modifications génétiques aux enfants.