Genom-Editierung zwischen Skandal und Praxiseinsatz

In L?ndern, wo das gesetzlich erlaubt ist ¨C die Schweiz geh?rt nicht dazu ¨C, darf unter sehr strengen Bedingungen Forschung mit Crispr auch an menschlichen Embryonen gemacht werden. Diese Bedingungen beinhalten, dass Experimente nach 14 Tagen abgebrochen werden und die Embryonen niemals in die Geb?rmutter einer Frau implantiert werden d¨¹rfen.

Die Weltgemeinschaft ist sich jedoch einig, dass die Crispr-Genom-Editierungs-Methoden noch nicht gen¨¹gend ausgreift sind, um damit die menschliche Keimbahn (Eizellen und Spermien) zu ver?ndern. Dies deshalb, weil wir Wissenschaftler noch nicht ausreichend verstehen, wie der Crispr-Cas-Mechanismus bei menschlichen Embryonen funktioniert. Wir k?nnen nicht ausschliessen, dass es bei der Anwendung der Technologie auch zu anderen als den gew¨¹nschten Ver?nderungen kommen kann, auch zu potenziell sch?dlichen Modifikationen. Indem He Jiankui in die menschliche Keimbahn eingriff, ¨¹berschritt er eine rote Linie: Die in China geborenen Kinder werden ihre Genver?nderungen dereinst an ihre Nachkommen weitergeben.

Klinische Studien in Europa und den USA

Bei all der Emp?rung ¨¹ber He Jiankui¡¯s Ver?nderung der menschlichen Keimbahn mag es auf den ersten Blick verbl¨¹ffen, dass derzeit vor unserer Haust¨¹r ¨C in Europa und den USA ¨C klinische Studien durchgef¨¹hrt werden, in denen die Crispr-Technologie bei Menschen zum Einsatz kommt: Vor wenigen Wochen berichteten zwei amerikanische Firmen¹ sowie eine deutsche Universit?t² ¨¹ber erste Erfolge mit Crispr-Therapien bei Patienten, die an Beta-Thalass?mie oder Sichelzellan?mie leiden. Der wesentliche Unterschied besteht jedoch darin, dass diese Therapien nicht zur Weitergabe von genetischen Ver?nderungen an zuk¨¹nftige Generationen f¨¹hren. Vielmehr sind diese Therapien mit einem Medikament zu vergleichen: Sie wirken nur auf den individuellen Patienten.

Beta-Thalass?mie und Sichelzellan?mie sind schwere Erbkrankheiten, bei welcher die Bildung der roten Blutzellen gest?rt ist. Auch ich bin an einem (weiteren) Projekt von amerikanischen Wissenschaftlern beteiligt³, in dem wir versuchen, mit Crispr Sichelzellan?mie zu heilen. Wir planen, mit den klinischen Studien im kommenden Jahr anzufangen.

Alle diese Studien unterscheiden sich grundlegend von den chinesischen ?Crispr-Babys?: Bei allen Genom-Editierungs-Therapien, die derzeit klinisch erprobt werden, werden nur die somatischen Zellen und nicht die Keimzellen (Eizellen und Spermien) ver?ndert. Die somatischen Zellen sind die gew?hnlichen K?rperzellen, jede der Haut, Muskeln, Leber, des Bluts und so weiter. Bei den Genom-Editierungs-Therapien von Blutkrankheiten wie der Sichelzellan?mie handelt es sich bei im Prinzip um eine Knochenmarktransplantation, allerdings um eine, bei der die Patienten ihre eigenen Knochenmarkspender sind. ?rzte entnehmen das Knochenmark eines Patienten, ver?ndern die Zellen ausserhalb des K?rpers mit Crispr und f¨¹hren sie wieder ins Knochenmark ein.

Bei diesen Therapien werden ausschliesslich die einzelnen Patienten behandelt. Weil die Genver?nderungen nicht an zuk¨¹nftige Generationen weitergegeben werden, k?nnen unter Umst?nden sp?ter ihre Kinder dennoch am Erbleiden erkranken. Ist dies der Fall, sind die Kinder jedoch selbst in der Lage, zu entscheiden, ob und wie sie die Erkrankung behandeln wollen.

Grosses Potenzial f¨¹r Therapien

Beta-Thalass?mie und Sichelzellan?mie sind zwei Beispiele f¨¹r Erbkrankheiten, die durch ein einziges defektes Gen verursacht werden. Insgesamt sind ¨¹ber 7000 solcher Erkrankungen bekannt. Im Prinzip haben sie alle das Potenzial, dereinst per Crispr-Genom-Editierung therapiert zu werden. Zahlreiche Forschungsprojekte laufen in diesem Bereich, darunter solche, mit denen Muskeldystrophie, Stoffwechselerkrankungen, welche die Leber sch?digen, eine angeborene Form von Blindheit sowie angeborene schwere St?rungen des Immunsystems geheilt werden sollen. Dar¨¹ber hinaus gibt es klinische Studien, in denen Crispr zur Bek?mpfung einiger Krebsarten eingesetzt wird ¨C indem k?rpereigene Immunzellen so ver?ndert werden, dass sie die Tumorzellen angreifen.

Wir leben in einer sehr aufregenden Zeit, was die genetische Medizin angeht. Seit Millionen von Jahren leidet die Menschheit an genetischen Krankheiten, ohne dass ihre Ursachen therapiert werden konnten. Mit Crispr ist die Genom-Editierung nun verh?ltnism?ssig einfach geworden. Dies gibt uns die M?glichkeit, zahlreichen Patienten erstmals eine Behandlung anzubieten.

Wenn wir uns den Fall eines Schurken wie He Jiankui anschauen, m¨¹ssen wir aufpassen, dass wir ihn nicht mit jenen Genom-Editierungs-Ans?tzen verwechseln, die sich davon grunds?tzlich unterscheiden, die mit grosser Vorsicht angewandt und bei denen keine Genver?nderungen an Kinder weitergegeben werden.